HiGen
Tanı konulmuş yaklaşık yedi bin genetik kaynaklı nadir hastalık bulunmaktadır. Ancak bunlardan sadece %5’ten azının tedavi edilebildiği hesaplanmaktadır. Bu sebeple, yaşam kalitesini düşüren ve ömrü kısaltan genetik bozuklukların sebep olduğu nadir hastalıkları olan bireyler için gen terapi yöntemlerine ihtiyaç son yıllarda hızla artmıştır. HiGen Girişimi olarak “Genetik Hastalıkların Tedavisinde Adeno-İlişkili Virüs (AAV) Üretim Platformu” projemiz ile ülkemizde genetik tedaviler üzerine araştırmalar ve klinik denemeler için maliyet etkin yerli bir hizmet sunulabilecektir. SMA, DMD ve retinal distrofi gibi birçok genetik hastalığa sahip ülkemizde yüzbinlerce insan, her yıl yurt dışından ithal edilen ilaçlar ile yaşam kalitelerini korumaya çalışmaktadır. Ancak gen terapi yöntemlerinin ülkemizde geliştirilmesi, üretilmesi ve uygulanmasıyla ilaç ithalatının önüne geçilmekle kalmayıp katma değerli ve global ürünler oluşturması açısından ülke ekonomisine katkıda bulunacaktır.
AAV, Parvoviridae familyasına ait tek zincirli bir DNA virüsüdür. AAV, hedef bir geni çeşitli hücre tiplerinde geçici olarak eksprese etmek için kullanılmaktadır. AAV, hedef hücrede geçici gen ekspresyonu, CRISPR genom düzenleme, optogenetik ve kemogenetik deneyleri de dâhil olmak üzere birçok çeşitli klinik deneme ve pre-klinik uygulamalarda kullanılabilmektedir. Ancak Türkiye’de pre-klinik ve klinik deneme düzeylerinde kullanılabilecek rekombinant AAV vektörleri üreten yerli bir kuruluş bulunmamaktadır. AAV üretim platformumuzla, ilaç/biyoteknoloji şirketlerinde, araştırma enstitülerinde ve üniversitelerde genetik hastalıkların tedavisi üzerine laboratuvar ve hayvan araştırmaları yapan araştırmacılara genetik mühendislik ve AAV üretimini kapsayan hizmetler verilecektir. Bu çalışmalar, ülkemizde yaklaşık 5 milyon civarında bulunan genetik tabanlı nadir hastalıklardan muzdarip insanların rAAV vektörleri ile tedavi edilebilmesini mümkün kılacaktır. Bu sebeple HiGen girişimi olarak, genetik tedavilerin araştırılması ve son klinik deneme aşamalarına gelebilecek niteliklere ulaşması amacıyla genetik mühendislik aşamasını da kapsayan AAV üretim platformumuz ile katma değere sahip bir teknolojinin yerli olarak üretilmesini sağlayacağız.
Son 20 yılda farklı doku ve hücrelere gen aktarımı
yapabilen AAV serotipleri ile başlatılan 183'ten fazla genetik tedavi denemesi
gerçekleştirilmiştir. Bu klinik çalışmalar içerisinde hemofili B, LPL
eksikliği, Kistik fibroz, Kas Distrofisi, Parkinson hastalığı ve HIV olmak
üzere birçok hastalık bulunmaktadır. İlk AAV tabanlı gen terapi Avrupa İlaç
Ajansı (EMA) onaylı alipogene tiparvovec (Glybera)’dır. Amerikan FDA kuruluşu
tarafından Retinal dystrophy hastalığı için Luxturna (AAV2-RPE65) ve Spinal
Muscular Atrophy (SMA) hastalığı için Zolgensma (AAV9-SMN1) gen tedavilerinin
satış onayı alabilmiş olması, rAAV aracılı genetik tedavilerinin önümüzdeki
yıllarda hem terapötik hem de temel araştırma ortamlarında popüler kalacağını
göstermektedir. 2018’de dünyada 370 klinik gen terapi denemesi devam etmekte
olup %74’ü ilk faz aşamalarındadır. Bu denemelerin yaklaşık %30’u rAAV
vektörleri ile yapılmaktadır. Klinik fazlardan geçerek onay alan SMA hastalığı
için üretilen AAV bazlı Zolgensma gen terapisi 2 milyon$ etiket fiyatı ile
dünyanın en pahalı ilacı konumundayken; Retinal distrofi için üretilen Luxturna
ise 850.000$ olması, AAV tabanlı gen terapilerin katma değerinin çok yüksek
olacağını göstermektedir.
HiGen girişimi olarak “AAV Üretim Platformumuz” ile yurt
dışındaki rakiplere nazaran ülkemizde genetik tedavi araştırması yapmak isteyen
yerli ilaç şirketleri, araştırma enstitüleri ve üniversiteler için 4 basamakta (Genetik
mühendislik, Araştırma, Hayvan ve Klinik deneme kalite standartlarında) hizmet
sunmayı planlamaktayız. Yurt dışındaki rakiplere göre sadece araştırmalar için
ürün hizmeti vermekle kalmayıp, hastalar için rAAV tabanlı genetik tedavi ürünü
satmak isteyen yerli şirketlerimiz için klinik standartlarda ArGe ve ÜrGe
çalışmalarını da lisans’lama ile gerçekleştirmeyi planlamaktayız.