Finalistlere Dön

DOKTORCLUB AWARDS 2020

Yılın Doktoru Ödülleri - Yılın Yenilikçi Cerrahi Bilimler Doktoru Finalisti

Prof. Dr. Emin Özmert


Prof. Dr. Emin Özmert

Körlüğe Yol Açan Retinitis Pigmentosa (Tavuk Karası) Hastalığının, Göbek Kordonunun Wharton Jelinden Elde Edilen Mesenşimal Kök Hücrelerle Tedavisi  

Prof. Dr. Emin ÖZMERT
Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi Göz Hastalıkları Anabilim Dalı
Ankara Üniversitesi Teknokent, BioRetina Inc.  

Retinitis Pigmentosa (Tavuk Karası) hastalığı; retinanın dış katlarını progresif olarak dejenere ederek, fotoreseptörlerin kaybı ve optik atrofi sonucu total körlüğe yol açan genetik nörodejeneratif bir hastalıktır; bununla ilgili, günümüze kadar 260 farklı mutasyon gösterilmiştir. Toplumda ortalama 1/4000 sıklıkta görülür; Ülkemizde de yaklaşık  20.000 – 25.000  retinitis pigmentosa hastası olduğu bilinmektedir. Retinitis pigmentosa; eğitim ve üretim çağındaki genç nüfusu etkilemektedir. Genellikle ilk öğretim yaşlarında, alacakaranlıkta görme zorluğu ile ortaya çıkar; periferik görme alanı, genetik tipe göre, yılda % 5-15 oranında daralarak sonunda borudan bakar bir hale gelinir ve 50’ li yaşlarda total körlük ile sonuçlanır. Bu nedenle hastalık; hasta ve hasta yakınları için  önemli bir tıbbi, psikolojik ve sosyo-ekonomik bir sorundur.


Retinitis Pigmentosanın, günümüzde bilimsel olarak kanıtlanmış olan etkin ve standart bir tedavisi bulunmamaktadır.  Günümüzde gen tedavisinin pek çok bilinmeyenleri vardır ve cost-effective değildir. Mesenşimal kök hücreler, non-hematopoetik multipotent stromal hücreler olup, değişik kaynaklardan elde edilebilir (kemik iliği, yağ dokusu, göbek kordonu dokusu/ kanı, plasenta, dental pulp, amniyotik sıvı).  Çalışmamızda kullandığımız umbilical cord Wharton jelly-derived mesenşimal kök hücre, bunların hepsinden üstün özelliklere sahiptir.Göbek kordonu; genellikle doğumdan hemen sonra atılan, fakat önemli bir kök hücre kaynağı olan doğumsal biyolojik atıktır. Biz projemizde, GMP (Good Manufactoring Practice) onaylı kök hücre laboratuarında,  göbek kordonunun Wharton jelinden elde edilen mesenşimal kök hücrelerini kullandık. Projemizde de olduğu gibi, kök hücre temelli parakrin-trofik terapiler, genetik yapıya bakmaksızın, hastaların önemli bir kısmında etkin olabilirler.

Projemiz; prospektif, open-label, faz-3 klinik çalışma olup, Nisan 2019 ve Mayıs 2020 tarihleri arasında, Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi Göz Hastalıkları Anabilim Dalı “Retina-Vitreus Biriminde” ve Ankara Üniversitesi Teknokent’ de yürütüldü. Çeşitli fenotip ve genotipdeki 32 Retinitis Pigmentosa hastasının 34 tek gözü çalışma kapsamına alındı ve olgular  1 yıl takip edildi (tedavisiz diğer gözler ise, gerekirse kontrol grubu olarak değerlendirildi).  Çalışmamızda; göbek kordonunun Wharton  jelinden elde edilen mesenşimal kök hücreler, non-invaziv bir cerrahi yöntem ile ve orbital ultrason kontrolünde,  gözün subtenon aralığına  transplante edildi; damar ve lemfatik yapısından fakir olan bu anatomik bölge, doğal bir hücre kültür ortamı ve depo alanı gibi davranır.

Transplantasyondan önce ve  uygulamadan sonraki 6 - 12. aylarda ölçülen fonksiyonel ve yapısal takip parametreleri birbirleriyle mukayese edilerek istatistiki analizleri yapıldı. Her kontrol muayenesinde fonksiyonel parametrelerde (görme keskinliği , görme alanı duyarlılığı, mfERG) artma saptandı. Bu değerler, dış retinal kalınlık ve elipsoid zon genişliği gibi yapısal paremetrelerle çok sıkı bir korelasyon gösterdi. Takip parametrelerinde; % 55,9 olguda önemli artış oldu, %38,3 gözde 1 yıl boyunca aynı kaldı ve kötüleşmedi, % 5,8 olguda ise elipsoid zon  kaybı görüldü. Ameliyata ve kök hücrelerine ait herhangi bir oküler veya sistemik yan etki ve/veya immün red reaksiyonu saptanmadı.


Sonuç olarak;  güncel olarak etkin bir tedavisi olmayan çeşitli genetik yapıda ve mutasyondaki pigmentosa hastalarımızın fonksiyonel ve yapısal durumu, Wharton jelinden elde edilen mesenşimal kök hücrelerin subtenon bölgeye transplantasyonundan sonraki  6. ve 12. aylarda, tedavi öncesine göre çok daha iyi idi.